Medida preventiva visa proteger pacientes brasileiros após casos fatais de insuficiência hepática ligados ao remédio Elevidys, usado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu temporariamente a comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento de terapia gênica Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A decisão, publicada em edição extra do Diário Oficial da União na quinta-feira (24/7), foi tomada como medida de precaução, após relatos de mortes associadas ao remédio nos Estados Unidos.
O Elevidys, considerado um dos medicamentos mais caros do mundo — podendo custar até R$ 17 milhões —, é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e degenerativa que afeta principalmente meninos. No Brasil, seu uso foi autorizado apenas para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar.
A medida da Anvisa se baseia em informações da FDA (agência reguladora dos EUA), que notificou três óbitos relacionados ao uso de terapias gênicas com o mesmo vetor viral utilizado no Elevidys. Dois dos casos envolveram adolescentes com DMD em estágio avançado da doença, que receberam o medicamento fora das indicações aprovadas (uso off-label). Ambos desenvolveram insuficiência hepática aguda, com evolução para óbito.
Apesar de não haver registro de reações graves ou mortes no Brasil e do uso do medicamento aqui estar mais restrito, a Anvisa decidiu pela suspensão temporária como uma atitude preventiva. Segundo a agência, o objetivo é:
- Proteger a saúde dos pacientes brasileiros;
- Avaliar com profundidade os novos dados de risco hepático reportados no exterior;
- Revisar e, se necessário, ajustar os protocolos de segurança e monitoramento clínico do tratamento.
O Elevidys foi aplicado pela primeira vez no Sistema Único de Saúde (SUS) em fevereiro de 2025. A Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) fixou o valor máximo em R$ 11 milhões, tornando-o o remédio mais caro disponível no país.
Por se tratar de um medicamento inovador, complexo e de uso restrito, a Anvisa reforça que qualquer incerteza sobre sua segurança exige ação regulatória imediata. A suspensão se manterá até que os riscos estejam completamente esclarecidos e medidas adicionais, se necessárias, sejam implementadas.